Ipercolesterolemia: nuovi farmaci in arrivo

Dopo le Statine un nuovo farmaco all'orizzonte per il trattamento della ipercolesterolemia, questo è quanto emerge da un articolo pubblicato su New England Journal of Medicine di aprile.

Almeno potenzialmente, visto che il trattamento è appena entrato nella fase 3 della sperimentazione clinica, la fase più critica in quanto coinvolge un numero molto elevato di pazienti e sui cui dati verrà emesso il verdetto di approvazione (o rigetto o richiesta di nuovi dati) da parte delle autorità regolatorie americane. Un percorso non banale ma che rappresenta il punto immediatamente precedente il traguardo.

Va detto che il farmaco, sviluppato dalla americana Regeneron, a differenza delle Statine appartiene alla nuova generazione dei farmaci, quelli cosiddetti biologici in quanto non derivanti da sintesi chimica ma originati in cellule. Per la precisione si tratta di un anticorpo diretto contro la forma immatura della proteina convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9). Questa proteina coinvolta nel turn-over del recettore per il colesterolo LDL è parte del processo che aumenta LDL nel sangue. L'anticorpo agendo, e inattivando, la PCSK9 avrebbe come effetto quello di fare aumentare i livelli di recettore sulle cellule epatiche e di favorire quindi la rimozione del LDL dal sangue.

NEJM｜Original article (Mar. 22, 2012)

I dati appena pubblicati, riferiti alla fase 2, mostrano chiaramente che dopo l'iniezione dell'anticorpo si ha una riduzione del 64% del LDL ematico, effetto che persiste per 4-6 settimane.

Non solo, questo effetto si somma a quello prodotto dalle statine.

Riassumendo mentre le statine aumentano il livello di recettori presenti, l'anticorpo li rende più stabili.

 

Dato il mercato esistente, le potenzialità di ritorno economico associate sono estremamente interessanti. Non sorprende quindi scoprire che siano in fase di studio clinico altri 4 farmaci (3 anticorpi ed un siRNA) diretti sempre contro PCSK9

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