Il morbo di Parkinson è causata dal lento ma inesorabile declino nel numero di neuroni secernenti la dopamina, un neurotrasmettitore fondamentale per funzioni quali l'apprendimento, il movimento, la cognizione, etc.
Nessuna delle terapie ad oggi sperimentate è in grado di bloccarne il decorso. Nel migliore dei casi, come con il trattamento con la L-DOPA, si può agire attenuandone la sintomatologia. Questo non elimina tuttavia la moria delle cellule con il conseguente progredire della malattia. In pratica si cerca di compensare il deficit di dopamina con una sostanza esogena.
E' quindi un ottima notizia quella dell'inizio della sperimentazione clinica, sponsorizzata da una industria farmaceutica austriaca (AFFiRiS), su un farmaco inibente l'alfa-sinucleina, una proteina presente in forma anormale (sotto forma di fibrille insolubili) in alcune patologie neurodegenerative come il Parkinson, alcune forme di demenza e la Multiple System Atrophy.
Il farmaco in questione è in realtà un vaccino di tipo peptidico il cui scopo dovrebbe essere quello di creare una risposta immunitaria umorale (di tipo anticorpale) che favorisca la rimozione "naturale" della proteina alterata.
Esperimenti compiuti da AFFiRiS in collaborazione con Eliezer Masliah, un neuroscienziato della UCSD, ha mostrato come il vaccino PD01 sia in grado di ridurre, in animali da laboratorio, i livelli della alfa-sinucleina nel cervello rallentando fortemente la morte neuronale ed evidenziando un sensibile miglioramento nelle capacità cognitive.
La sperimentazione clinica prevede di testare due diverse dosi del vaccino, mischiato ad un adiuvante come l'ossido di alluminio, su un campione di 32 pazienti, di età compresa fra i 45 ed i 65 anni, nelle prime fasi del Parkinson. Lo studio si protrarrà per un anno dopo il trattamento in modo da monitorarne la sicurezza e la efficacia clinica. Un periodo di tempo in cui Achim Schneeberger, il responsabile medico della sperimentazione, spera di riuscire ad osservare i primi segni di un miglioramento.
Il verbo "sperare" non è casuale. Uno dei problemi del Parkinson così come dell'Alzheimer è che mancano indicatori certi sulla progressione della malattia diversi da quelli istopatologici. E questi ultimi sono ottenibili solo con l'esame autoptico. Questo per dire che in assenza di chiari miglioramenti bisognerà attendere il decesso del paziente per capire se il mancato funzionamento sia conseguente ad una mancata efficacia nel ridurre la quantità di proteina anormale o se sia dovuto ad altre cause (ad esempio la riduzione della proteina non è sufficiente a revertire la malattia).
La sperimentazione non è priva di rischi teorici: indurre una risposta immunitaria in una zona delicata come il cervello espone a rischi potenziali molto seri (vedere i problemi causati dal vaccino sperimentale AN-1792 descritti in Nat Med. 2002 Mar;8(3):199-200)
Rischi confermati dallo studio di Howard Gendelman presso la University of Nebraska Medical Center. In questo studio si è visto che il un frammento della alfa-sinucleina usato come vaccino su animali da laboratorio ha causato una risposta infiammatoria di tipo cellulare che ha colpito, uccidendole, le cellule producenti dopamina. In altre parole il vaccino ha causato l'effetto opposto (vedi PLoS One 3, e1376, 2008).
Pericolo in vista quindi? In realtà no. La scienza impone delle correzioni una volta trovato un punto critico: i ricercatori della AFFiRiS hanno tenuto in debito contro questi dati ed hanno escluso, in base a dati sperimentali, che la loro tipologia di vaccino scateni una risposta immunitaria cellulare.
E' importante ricordare come parte dello studio clinico sia stato reso possibile grazie al contributo finanziario, pari a circa 1,5 milioni di dollari, della "Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research". Una fondazione fra le più serie e che ha fino ad ora sovvenzionato molte ricerche in giro per il mondo con un unico criterio: scientifico. In Italia purtroppo invece si vive con i finanziamenti a pioggia dati a destra e a manca senza una chiara logica che non sia quella dell'assistenzialismo. Così capita molto spesso che finanziamenti della stessa entità di quelli di cui sopra vengano divisi su 10 laboratori ... ma questa è un'altra storia.
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