Oramai sta diventando un mantra di questo blog riportare al grande pubblico i casi di quei farmaci che dopo anni di impiego per la patologia X mostrano di potere essere proficuamente per la malattia Y (articoli precedente qui e qui). In alcuni casi la nuova indicazione terapeutica è in grado di trasformare il farmaco da semplice gregario a blockbuster.
Non si tratta ovviamente di errori della progettazione del farmaco ma dei limiti intrinseci degli studi iniziali necessari per l'approvazione del farmaco. Studi che sono condotti su un gruppo omogeneo di pazienti. Una volta che il farmaco entra nella pratica quotidiana, esso al contrario entrerà in contatto non solo con un campione molto ampio di persone ma soprattutto uniche per bagaglio genetico e, spesso, portatrici di patologie concomitanti.
L'osservazione ripetuta di queste interazioni, studiata nell'ambito degli studi osservazionali, permetterà di fare emergere l'effetto inatteso del farmaco. Effetto che nella maggior parte dei casi consisterà in controindicazioni e talvolta in nuove indicazioni.
Quest'ultimo è il caso emerso delle analisi condotte da team della UC San Francisco e della UC San Diego, riassunto di seguito.
L'infezione intestinale dal protozoo Entamoeba histolytica è causa della dissenteria ameboide e degli ascessi epatici associati. Un problema tutt'altro che marginale visto che porta alla morte di 70 mila persone ogni anno. Un problema aggravato dalla, ovvia essendo protozoi, inutilità della terapia antibiotica. Il trattamento d'elezione è il metronidazolo, che tuttavia presenta effetti collaterali importanti e problemi legati alla comparsa di ceppi ameboidi resistenti.
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| Il ciclo vitale della E. histolytica (®tufts.edu) |
Il farmaco oggetto dello studio, auranofin, è ampiamente conosciuto, essendo stato approvato 25 anni anni fa dalla FDA americana, ed è utilizzato per la terapia della artrite reumatoide.
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| Auranofin |
Esperimenti condotti su modelli di roditori hanno mostrato una marcata diminuzione, dopo trattamento, dei danni epatici provocati dall'infezione ameboide, della dimensione degli ascessi epatici e del numero di parassiti presenti.
Un risultato assolutamente interessante.
Fonte
- A high-throughput drug screen for Entamoeba histolytica identifies a new lead and target
Anjan Debnath et al., Nature Medicine 18, pg 956–960 (2012)
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