Un farmaco per il diabete da assumere una volta all'anno? Non più un miraggio

Solo pochi fa mesi l'ingresso sul mercato italiano del Bydureon, un farmaco prodotto dalla Astrazeneca per la terapia del diabete di tipo 2,  era stato accolto con sollievo dai pazienti data la maggiore facilità di utilizzo per il diabetico. I vantaggi associati a questo farmaco (exenatide a rilascio prolungato --> gazzetta ufficiale) si riassumono in una frase: l'assunzione monosettimanale mediante una semplice iniezione sottocutanea è sufficiente per un buon controllo glicemico nei soggetti con diabete di tipo 2. Un farmaco di cui avevo parlato tempo fa (qui).

Un farmaco in realtà già disponibile dal 2011 in altri paesi EU e dal 2012 negli USA, ma che alla fine è riuscito ad approdare anche in Italia dopo che si è trovato un accordo su costo e rimborsabilità (per avere una idea del processo che porta alla approvazione del farmaco e all'entrata in commercio, due cose diverse, vedi QUI).

Altri vantaggi del farmaco sono che può essere usato, dietro prescrizione medica, in associazione a metformina, tiazolidinedione o sulfonilurea (sia singole che in combinazione). Grazie alla particolare cinetica del rilascio del principio attivo, le microsfere polimeriche si degradano a velocità costante, è possibile mantenere livelli costanti, e per lungo tempo, del farmaco nel flusso sanguigno. Meno volte il paziente deve ricordarsi di prendere il farmaco e più facile è raggiungere livelli ottimali di "compliance", una delle cause principali di fallimento terapeutico, e quindi di efficacia.

Ma ecco che si avvicina al traguardo un farmaco (prodotto dalla Intarcia Therapeutics, Inc) che ponendosi sulla stessa rotta del Bydureon promette di essere ancora meno invasivo per il paziente. Si tratta di una molecola, con nome temporaneo ITCA 650, per il quale esistono 4 studi clinici, due dei quali in fase 3 (l'ultima fase prima della richiesta di approvazione). Obiettivo del trattamento è quello ambizioso di una sola somministrazione all'anno per i pazienti con diabete di tipo 2, da sola o in associazione ad altri trattamenti.
I due studi principali (FREEDOM-1 e FREEDOM-1 HBL) hanno entrambi raggiunto quelli che in gergo sono definiti endpoint primari, gli obiettivi base (oltre all'assenza di effetti collaterali importanti) dichiarati a priori che devono essere raggiunti per potere anche solo ipotizzare di richiedere l'approvazione (richiedere è una cosa, ottenere l'approvazione è un'altra).
I risultati dei due studi mancanti (FREEDOM-2 e FREEDOM-CVO) sono previsti per la prima metà del 2015. Mentre gli studi FREEDOM-1 erano centrati sulla validazione del dosaggio terapeutico ottimale a seconda del valore di marcatori glicemici particolari, come HbA1c (emoglobina glicata), i due ancora in corso hanno principalmente una valenza comparativa, cioè quanto migliore sia questo trattamento rispetto a quelli in uso (ad esempio con la metformina) e la sicurezza del trattamento combinato.
E' verosimile che il trattamento ideale, quello in grado di assicurare un controllo ottimale della glicemia, sarà un mix tra un farmaco "annuale" e altri di mantenimento a cadenza più ravvicinata. Questo non vuol dire che dall'oggi al domani si passerà dall'attenzione a parametri comportamentali come alimentazione, attività fisica e controllo medico verso un "liberi tutti". Si tratta al contrario di una modalità terapeutica in grado di facili rendere più semplice la vita di un soggetto diabetico.

Rimaniamo in attesa del completamento di tutti le analisi in corso e del responso degli enti regolatori.

(articolo precedente sulle cause del diabete - qui)


Fonti
- Intarcia Therapeutics, Inc/ press release

- Once-yearly diabetes drug
Nature Biotechnology (2014) 32, 709
- Bydureon
Aboutpharma/news
- Bydureon
 Diabete.it/news
- Banca dati dell'Agenzia Italiana del Farmaco / ricerca per principio attivo