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Sclerosi multipla. Le speranze di un farmaco sperimentale

Sclerosi multipla. I promettenti risultati di un farmaco sperimentale

Attenzione, la cautela è d'obbligo in questi casi!
Non perché la notizia sia dubbia ma perché si tratta di un farmaco sperimentale che come tale necessita di ulteriori studi prima che possa essere considerato sicuro ed efficace. E per ottenere questo "bollino" è necessario che un numero adeguato di pazienti sia testato per un tempo sufficientemente lungo.
Altro punto da sottolineare è che, come vedremo, si tratta di un farmaco in grado di attenuare i sintomi riducendo gli eventi acuti e NON una cura definitiva.

Il percorso della sperimentazione clinica non ammette scorciatoie, è lungo e costoso e deve rispondere ad un obbligo fondamentale da un punto di vista scientifico ed etico, cioè ogni paziente deve ricevere solo un trattamento con un profilo rischio/beneficio idoneo. Profilo che ovviamente cambia a seconda della gravità della malattia: un effetto collaterale non accettabile per un raffreddore potrebbe essere invece un "rischio aggiuntivo" del tutto etico per una persona la cui aspettativa di vita senza quel farmaco è di 6 mesi. La sperimentazione clinica, giova qui ricordarlo, è composta da molti tasselli (parte delle tre diverse fasi in cui essa si articola) che devono incastrarsi tra loro perché lo studio possa proseguire in condizioni di sicurezza massima e di potenziale efficacia terapeutica del trattamento. Va da se che anche una sperimentazione che dia risultati di ottima tollerabilità ma con scarsa o nulla efficacia deve essere interrotta in quanto il rapporto rischio aggiuntivo vs beneficio reale sarebbe più alto dell'assenza di trattamento.
Una introduzione forse ovvia ma da sottolineare ogni volta data la spinta "popolare" verso rimedi non testati, comprensibile se sollevata da un familiare ma inaccettabile quando viene da politici o organi di stampa. La buffonata criminale del metodo Stamina ne è un esempio recente.
Le notizie positive si riferiscono ai risultati ottenuti grazie allo studio quadriennale di fase III, FREEDOMS, centrato sul farmaco Gilenya, presentati al 29.mo congresso europeo sulla sclerosi multipla (ECTRIMS) tenutosi a Copenhagen qualche mese fa. Dati risultati decisivi per la approvazione del farmaco da parte della FDA americana e della EMA europea. La cautela rimane sui vantaggi (o conseguenze) a lungo termine del trattamento, visto che queste informazioni  emergeranno solo con l'esposizione al farmaco di un numero di individui (con caratteristiche cliniche non "standardizzate" come avviene durante la sperimentazione clinica) sufficientemente alto da fare emergere una casistica altrimenti "invisibile" durante la sperimentazione.
Riassumendo il tutto in una frase, il farmaco ha mostrato una capacità, statisticamente significativa, di ridurre di un terzo la perdita di volume cerebrale associata al progredire della sclerosi multipla.
Questi gli aspetti principali dello studio:
  • il trattamento continuativo con Gilenya riduce l'entità della perdita di volume cerebrale del 33% rispetto ai pazienti trattati con terapie standard;
  • la riduzione del volume cerebrale è, nell'unità di tempo, più accentuata nei pazienti con malattia a decorso più rapido;
  • i pazienti che, nonostante la diagnosi di sclerosi multipla, si mantengono più a lungo in uno stato asintomatico sono quelli in cui la riduzione di volume cerebrale è più lenta.
Dati i precedenti elementi si spiega il senso di avere utilizzato come marcatore dell'efficacia del trattamento con Gilenya la variazione volumetrica cerebrale: ha il vantaggio indubbio di essere poco costoso, specifico per la malattia e soprattutto non invasivo.
Schema riassuntivo tratto dal sito della Novartis su riduzione volume cerebrale e SM (credit: Novartis). Link immagine


 Punto centrale è che il trattamento sembra ugualmente efficace (per il rallentamento della perdita di volume cerebrale) indipendentemente dal fatto che al momento dell'assunzione del farmaco il paziente fosse nelle fasi iniziali della malattia o già sintomatico.

Gilenya™/ Fingolimod
(2-amino-2-[2-(4-octilfenil)etil]propan-1,3-diolo)
 Il farmaco agisce da immunomodulatore (ricordo che la sclerosi multipla è una malattia autoimmunitaria caratterizzata da una progressiva demielinizzazione dei neuroni) e ha mostrato una significativa capacità di ridurre la frequenza delle fasi recidivanti della malattia. La molecola in se agisce sul recettore della sfingosina-1 fosfato, facilitando il "sequestro" dei linfociti nei linfonodi; un "escamotage" che permette di sottrarli dal circolo riducendo così i danni commessi dai linfociti autoreattivi. Un funzionamento che anticipa i potenziali effetti collaterali come infezioni cerebrali, legati probabilmente alla diminuzione di linfociti circolanti.
Effetti potenziali certamente gravi (al momento mi risulta un solo caso tra USA e EU) ma che devono essere pesati sulla aspettativa di vita del paziente in assenza di un trattamento efficace (vedi link a fondo pagina riguardo all'allarme lanciato dalla Agenzia del Farmaco Italiana).
Approccio ideale sarebbe quello di eliminare in maniera specifica i linfociti autoreattivi, sfuggiti per motivi non noti alla selezione negativa del processo di maturazione linfocitario. Ideale certo ma complicato dall'assenza di sufficienti dati sulle cause scatenanti la reazione autoimmunitaria e sull'identità dei linfociti colpevoli.

Rallentare il processo degenerativo è un primo passo importante per migliorare la qualità di vita dei pazienti in attesa dello sviluppo di terapie adeguate. 

(Articolo successivo sullo stesso tema --> qui o  al tag tematico --> qui)

Fonti
-  Nota Informativa Importante su Gilenya (fingolimod) (11/11/2013)
Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), 11/11/2013


- Dati tecnici sul Gilenya (fingolimod)
EMA (European Medicines Agency). Link al PDF in italiano


- New data show Novartis' Gilenya® reduced brain volume loss by one third and confirm brain volume loss link with disability in MS patients
Novartis, news (ottobre 2013)

- Efficacy and Safety of Fingolimod in Patients With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis.
clinicaltrials.gov

- Gilenya
  European public assessment reports (EMA-European Medical Agency)

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